自闭症或孤独症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder，简称ASD），是一种以社会交往障碍、兴趣狭窄以及重复刻板行为为主要特征的神经发育性障碍。该疾病大多起病于儿童早期，持续终身。
数据统计，我国自闭症患者超过1400万，0到14岁的自闭症儿童数量超过200万，且每年新增约16万。严重危害儿童身心健康，这对社会来说代价高昂，同时给受影响的家庭带来巨大的身体、情感以及经济上的负担。
目前的治疗方法主要包括药物治疗、康复训练、心理治疗和辅助性仪器治疗等，但效果有限 , 仅能使极少数患者回归社会，大部分患者依旧处于生活难以自理的状态。近年来，干细胞作为一种新兴的治疗手段，为干预和改善自闭症提供了新的途径。
近期，Alok Sharma等人在《Preprints.org》发表了一项关于自闭症谱系障碍(ASD)的大型临床试验，据了解，该研究采用自体骨髓单核细胞(BMMNCs)移植1011名ASD患者，随访19.3个月，观察到90.6%的患者表现出整体改善。
该研究的主要目的是观察细胞疗法与标准神经康复疗法在ASD较大人群中的安全性和有效性。纳入的1011例ASD患者中，男性841例，女性170例（比例 5:1），年龄3~31岁，轻度患者268例，中度患者728例，重度患者15例。
方 法：在无菌手术室镇静全身麻醉下抽吸骨髓，经研究人员处理后获取所需的BMMNCs，然后在镇静条件下，使用25G脊椎针在患者第四和第五腰椎之间注射BMMNCs，同时静脉注射100ml Isolyte P或含有20mg/kg的甲基泼尼松龙生理盐水，以减轻局部炎症并提高移植BMMNCs的存活率，期间患者还接受了神经康复疗法。
结果：①症状变化：经BMMNCs移植19.3个月后，患者注意力不集中（82.2%）、命令跟随（80.3%）、眼神接触（78.3%）、坐姿耐受性（70.8%）、社交关系（65.1%）、多动症（65%）、沟通障碍（61.2%）、演讲（60.3%）、刻板行为（53.3%）、攻击性（50.9%）、自残行为（49.5%）等症状均得到改善，如图1所示。
②ISAA和CARS评分变化：90.6%（1011名中的916名）患者在BMMNCs移植后，ISAA（印度自闭症评估量表）中至少有一项结果指标有明显改善；85.8%的患者在BMMNCs移植后，CARS（儿童自闭症评定量表）评分有明显改善（图2）。
③ISAA疾病严重程度变化：经BMMNCs移植后，83.2%的轻度患者、85.6%的中度患者、86.7%的重度患者病情均得到了改善（图4）。
④治疗次数效果对比：根据移植BMMNCs次数（1次、2次和2次以上）观察到，接受BMMNCs移植次数越多患者表现出了更好的结果，与接受1次移植的患者相比，接受2次（含2次）以移植的患者均达到96%以上改善（图5）。
⑤脑PET扫描分析：通过对401名患者PET-CT扫描对比，观察到包括杏仁核、海马、海马旁回、尾状核、小脑、颞叶内侧、丘脑、颞上极和颞中极在内的大脑区域新陈代谢改善，代谢减退百分比降低（图 6、7）。
⑥不良事件：在住院期间和随访期间的整个过程中，未观察到严重不良事件，仅发生了一些轻微副反应，包括发烧、脊椎头痛、恶心、呕吐、抽吸/注射部位疼痛、背痛、皮疹等，常规处理后恢复。
综上所述，这项大型临床研究证实了鞘内移植BMMNCs以及神经康复疗法对ASD的安全性和有效性，ISAA、CARS量表以及脑PET-CT扫描的结果为移植效果提供了证据，这些改善可减少ASD患者的损伤程度并提高其生活质量。
